Sorprendente: niño con atrofia muscular recibió el medicamento más caro del mundo y volvió a caminar

La vida de Edward, un menor de cinco años que fue diagnosticado en sus primeros meses de vida con atrofia muscular espinal severa (AME, por sus siglas en inglés), cambió por completo gracias al uso del medicamento más costoso del mundo, actualmente.

Se trata de una única inyección de Zolgensma, un medicamento de terapia genética que fue utilizado como tratamiento para esta enfermedad, que afecta a uno de cada 10.000 recién nacidos en el mundo.

Su madre, Megan, en diálogo con la BBC, celebró que en la actualidad su hijo “hace todo lo que un niño de cinco años hace ordinariamente”, describiéndolo como una persona “lleno de vida, un verdadero personaje”.

Su historia no había sido fácil. Luego de conocer el diagnóstico del pequeño Edward, la familia se mudó de Colchester a Londres, con el objetivo de que fuera tratado por los mejores especialistas en su área. Su esperanza era, también, que, con algo de suerte, el Servicio Nacional de Salud (NHS, por sus siglas en inglés) pagara su tratamiento con el costoso Zolgensma.

Dicho fármaco alcanza un precio exorbitante en el mercado. Con un valor cercano a los dos millones de dólares, la familia tuvo que acudir a una recaudación antes de obtener la aprobación del NHS. Lograron reunir poco menos de 230.000 dólares (algo más de $866 millones, al cambio actual).

Recientemente, en octubre, Edward fue sometido a un doble reemplazo de cadera, además de tener sesiones de fisioterapia cinco veces por semana. Sus padres han podido costear los equipos que han hecho la diferencia en el progreso del menor, a diferencia de otros casos de pacientes con AME.

La familia insiste en que el dinero recaudado por medio de campañas “ha sido puesto a muy buen uso”. Sin embargo, siguen recaudando más dinero, debido a que “todo el progreso que ha hecho se debe al cuidado privado”.

Los avances alcanzados tras la inyección de Zolgensma han permitido a la comunidad científica sugerir que su generación podría convertirse en la primera de niños con AME en llegar a la adultez.

“Está aprendiendo a nadar y puede flotar por sí solo, lo que es muy difícil para niños con AME porque no tienen flotabilidad natural (…) Este verano, saltó de un barco al mar y se montó en una moto acuática. Es un niño muy dulce, encantador", festejó Megan y el profesor James Palmer, director médico para las comisiones especializadas del NHS.

Palmer aclaró que el gobierno británico logró un descuento en las ampolletas del medicamento.